Grazie a CRISPR/Cas9, passi in avanti con la distrofia di Duchenne

OggiScienza

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SCOPERTE – Sfruttando la tecnica di editing del genoma CRISPR/ Cas9, i ricercatori dello University of Texas Southwestern Medical Center sono riusciti a interrompere la progressione della distrofia di Duchenne (DMD) in un modello animale, più precisamente in un gruppo di giovani topi. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Science.

Questo tipo di distrofia, una malattia di tipo neuromuscolare, è la più comune e la più studiata tra le distrofie che colpiscono l’infanzia. Si presenta nei primi anni d’età dei bambini e colpisce principalmente i maschi (uno ogni 3500 – 5000), causando problemi nella deambulazione fino a una perdita di autonomia e, in seguito, la morte per problemi come cardiomiopatia. A oggi non esiste una cura ma solamente terapie che hanno permesso di aumentare di molto l’aspettativa di vita (intorno ai 30 anni). Portare la scoperta fatta grazie a CRISPR dai topi agli esseri…

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Informazioni su Claudio Casonato

Claudio Casonato Chimico prestato all'Information Technology, per passione mi occupo di scienza. Curo una rubrica su alessandrianews.it, e, dopo la pubblicazione, la riporto nel mio blog bufole.blogspot.com. E già che ci sono, aggiungo pensieri sparsi e varie amenità...
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