Strimvelis: la prima terapia genica contro l’ADA-SCID

A cosa serve la ricerca? Questa è un’ottima risposta!

OggiScienza

La nuova terapia genica non richiede la disponibilità di un donatore. Le cellule impiegate sono prelevate dal midollo osseo del paziente: su di esse è installata una copia sana del gene che controlla la proteina ADA. Crediti immagine: DNA Lab, Flickr

RICERCA – Si stima che ogni anno quindici bambini in Europa nascano ammalati di ADA-SCID, una grave malattia genetica che colpisce il sistema immunitario. Dopo oltre vent’anni di ricerca, Strimvelis è la prima terapia genica ex vivo, che utilizza cellule staminali, approvata dalla Commissione Europea per trattare i pazienti affetti da ADA-SCID. Il trattamento è ora disponibile al San Raffaele di Milano, che ha messo a punto la terapia in collaborazione con GlaxoSmithKline e Fondazione Telethon.

L’ADA-SCID è una sindrome da immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi. È una malattia ereditaria, si verifica se il gene responsabile è presente nel DNA di entrambi i genitori…

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Informazioni su Claudio Casonato

Naufragato su questo pianeta mentre era in viaggio tra Sirio e Nibiru, ha dovuto nascondere la sua identità nei panni dell’umano Claudio, classe 1962. Vive a Novi Ligure (AL) da quando era bambino. Dopo il servizio militare nell’Arma dei Carabinieri, ha iniziato a lavorare nell’industria delle vernici, prima in un gruppo americano, poi in uno olandese, con incarichi che hanno spaziato dalla ricerca e sviluppo al marketing all’IT. Attualmente si occupa di prevenzione e sicurezza in una azienda, sempre di vernici, in provincia di Alessandria. Adora leggere di tutto un po’, soprattutto fantascienza e fantasy, ed ha un forte interesse per libri e riviste di carattere scientifico. Nel 2005 scoprì il CICAP, e grazie al loro aiuto e supporto, alle letture scientifiche aggiunse l’attività di divulgazione che lo hanno portato a curare una rubrica su un periodico e su un sito web locali, ad organizzare varie conferenze, spettacoli di magia della scienza per i bambini, ed addirittura un libro
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