Strimvelis: la prima terapia genica contro l’ADA-SCID

A cosa serve la ricerca? Questa è un’ottima risposta!

OggiScienza

La nuova terapia genica non richiede la disponibilità di un donatore. Le cellule impiegate sono prelevate dal midollo osseo del paziente: su di esse è installata una copia sana del gene che controlla la proteina ADA. Crediti immagine: DNA Lab, Flickr

RICERCA – Si stima che ogni anno quindici bambini in Europa nascano ammalati di ADA-SCID, una grave malattia genetica che colpisce il sistema immunitario. Dopo oltre vent’anni di ricerca, Strimvelis è la prima terapia genica ex vivo, che utilizza cellule staminali, approvata dalla Commissione Europea per trattare i pazienti affetti da ADA-SCID. Il trattamento è ora disponibile al San Raffaele di Milano, che ha messo a punto la terapia in collaborazione con GlaxoSmithKline e Fondazione Telethon.

L’ADA-SCID è una sindrome da immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi. È una malattia ereditaria, si verifica se il gene responsabile è presente nel DNA di entrambi i genitori…

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Informazioni su Claudio Casonato

Claudio Casonato Chimico prestato all'Information Technology, per passione mi occupo di scienza. Curo una rubrica su alessandrianews.it, e, dopo la pubblicazione, la riporto nel mio blog bufole.blogspot.com. E già che ci sono, aggiungo pensieri sparsi e varie amenità...
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